Dünyanın en iyi buluş yapan 10 akademisyeninden biri seçildi..

0

Sinir sistemini felç eden ALS hastalığının nedeni olan motor nöron hücrelerini yeniden onarmayı başararak ALS hastalığına umut olan Dr. Hande Özdinler, dünyanın en iyi buluş yapan 10 akademisyeninden biri seçildi.

Dr. Hande Özdinler, “En son NU-9 buluşumuz oldu. Şimdi de Nature Gene Therapy dergisinde gen terapi yöntemi buluşunu paylastık. Desteğe ihtiyacımız var ki bir an önce hastalarımızı iyileştirelim. ALS korkunc bir hastalik. Biz de inat ettik, bitireceğiz. Biz yolun yarısını geçtik, ısrarla güzel sona doğru yürüyoruz.” dedi.

Üst motor nöron hasarları ALS’den başka kalıtımsal spastik parapleji (HSP) ve primer laretal skleroz (PLS) gibi diğer motor nöron hastalıklarına da yol açıyor. Dolayısıyla onların iyileştirilmesi birçok hastalık için çok önemli. ALS’de beyinde hareketi başlatan sinir hücreleri (üst motor nöronları) ve omurilikte kasları kontrol eden sinir hücreleri (alt motor nöronları) dejenere olur. Bu hastalık hızlı ilerler ve ölüme yol açar. Bugüne dek HSP ve PLS hastaları için herhangi bir ilaç ve tedavi söz konusu değildi ve ALS için bulunan ilaçlar da hastalığı tam olarak iyileştirmiyordu.

Çalışma 23 Şubat 2021 tarihinde Clinical and Translational Medicine dergisinde yayımlandı. Özdinler, bu çalışmasında, makalenin yazarlarından Northwestern Üniversitesi kimya profesörü Richard B. Silverman ile işbirliği yaptı. Çalışma, Silverman’ın laboratuvarında NU-9 bileşiğini geliştirmesiyle başladı. NU-9, üst motor nöronlarının ALS hastalığında dejenere olmasına yol açan faktörlerin ikisinde etkili. Araştırma ekibi NU-9’un hatalı protein kıvrımlarının yarattığı üst motor nöron dejenerasyonunu onarıp onarmayacağını anlamak istedi. Farelerde sonuç pozitifti. Bilim insanları bir sonraki etapta hastalıklı üst motor nöronlarının nasıl iyileştiğini araştırdı.

Çalışmalarda NU-9 verildiği zaman hem mitokondriya (hücrenin enerji santralı) hem de endoplasmik retikulum (RE-hücrenin protein üreticisi) sağlığına kavuşmaya başladı ve böylece nöronlarda iyileşme görüldü. Üst motor nöronlarında hücre gövdesi genişledi ve dentritlerdeki (sinir hücrelerinin uzantısı) delikler kaybolmaya başladı. Öyle ki 60 günlük bir NU-9 tedavisinden sonra hastalıklı nöronlar sağlıklı kontrol nöronlarına benzemeye başladı.

Üst motor nöronları beynin hareketleri yöneten bir başkomutanıdır. İstemli hareketler için beynin emrini omurilikteki hedeflere taşırlar. Bu nöronların dejenerasyonu beyin ile omurilik arasındaki bağlantıyı bozarak hastayı felç eder.

Alt motor nöronları ile kaslar arasında doğrudan bağlantı vardır; hareketin uygulanması için kasları kasıp gevşetir. Böylece alt motor nöron faaliyetleri kısmen üst motor nöronları tarafından kontrol edilir. Özdinler ve ekibi şimdi, faz I klinik denemelerinden önce detaylı toksikoloji ve dosaj ve hedef belirten farmakokinetik çalışmaları tamamlamayacak. https://news.feinberg.northwestern.edu/2020/11/les-turner-symposium-celebrates-scientific-discovery-in-als/

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/ctm2.336

secure.ard.northwestern.edu/s/1479/282-giv

YORUM YAZ

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz